5月16日，在天津醫(yī)科大學(xué)，選手在參加第十屆中國(guó)大學(xué)生醫(yī)學(xué)技術(shù)技能大賽冠軍爭(zhēng)奪賽。新華社記者 李 然攝
7月3日，在河南省焦作市溫縣養(yǎng)老護(hù)理院醫(yī)養(yǎng)中心，一名醫(yī)生為一位老人進(jìn)行康復(fù)治療。徐宏星攝（人民視覺(jué)）
7月5日，在江蘇食品藥品職業(yè)技術(shù)學(xué)院某藥房實(shí)訓(xùn)基地，暑期中的藥學(xué)院學(xué)生正在進(jìn)行藥學(xué)服務(wù)實(shí)訓(xùn)。王 昊攝（人民視覺(jué)）
6月9日，在江西省贛州市章貢區(qū)江西威高醫(yī)療裝備有限公司內(nèi)，企業(yè)員工正在趕制醫(yī)療器械訂單產(chǎn)品。胡江濤攝（人民視覺(jué)）
來(lái)自中國(guó)的原創(chuàng)藥物，正在世界范圍內(nèi)獲得認(rèn)可。
今年1月，中國(guó)藥企百濟(jì)神州宣布與全球制藥巨頭諾華就百澤安（○內(nèi)加“R”）（替雷利珠單抗）在海外多個(gè)國(guó)家的開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)與商業(yè)化達(dá)成合作與授權(quán)協(xié)議，總交易金額超過(guò)22億美元，創(chuàng)下目前國(guó)內(nèi)單品種藥物授權(quán)交易金額最高紀(jì)錄。
一款本土自主研發(fā)的創(chuàng)新藥物，在國(guó)際市場(chǎng)賣出高價(jià)，過(guò)去這是“天方夜譚”，如今卻已成為一種常態(tài)。僅過(guò)去一年來(lái)，類似體量的合作就有多次。中國(guó)多款創(chuàng)新藥的水準(zhǔn)，已經(jīng)得到發(fā)達(dá)國(guó)家監(jiān)管機(jī)構(gòu)的多次認(rèn)可。
過(guò)去，中國(guó)很多好的藥物要靠進(jìn)口。如今，中國(guó)自主研發(fā)的藥物正在出口，成為世界各國(guó)的“進(jìn)口藥”。這巨大的變化背后，發(fā)生了什么？本報(bào)調(diào)研走訪了藥監(jiān)部門、行業(yè)協(xié)會(huì)、醫(yī)院、藥企等。
處在歷史上最高排名中
作為中國(guó)創(chuàng)新的重要組成部分，中國(guó)創(chuàng)新藥正越來(lái)越多地走向世界。
記者從國(guó)家藥品監(jiān)督管理局獲悉，從數(shù)據(jù)上來(lái)看，中國(guó)自主創(chuàng)新的新藥申報(bào)和批準(zhǔn)數(shù)量持續(xù)增加，2017年、2018年、2019年分別受理1類創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)402件、448件、528件，申請(qǐng)總量連續(xù)3年保持高速增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)，1類創(chuàng)新藥上市注冊(cè)申請(qǐng)品種數(shù)連續(xù)3年達(dá)到或超過(guò)10個(gè)（10個(gè)、25個(gè)、16個(gè)）。2018年以來(lái)，共有35個(gè)1類創(chuàng)新藥品獲批上市。
中國(guó)創(chuàng)新藥在世界上的水平，正穩(wěn)步躋身前列。
中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)執(zhí)行會(huì)長(zhǎng)宋瑞霖表示，目前衡量一個(gè)國(guó)家創(chuàng)新藥的水平有兩個(gè)指標(biāo)：一是在研申報(bào)的藥物有多少，二是審批的新機(jī)制藥物有多少。前者，中國(guó)排名全球第二；后者，中國(guó)排名全球第三。
“就全球來(lái)說(shuō)，中國(guó)作為一個(gè)發(fā)展中國(guó)家，創(chuàng)新藥水平已經(jīng)取得了明顯的進(jìn)步。”宋瑞霖說(shuō)，這是改革開(kāi)放四十多年來(lái)累積的結(jié)果，目前我們處在歷史上最高的排名中，穩(wěn)居全球前三。
中國(guó)創(chuàng)新藥正在改變歷史。2019年11月15日，百濟(jì)神州創(chuàng)新藥物澤布替尼獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，成為第一個(gè)在美獲批上市的中國(guó)本土自主研發(fā)抗腫瘤藥物。
中國(guó)各大藥企的藥物，都紛紛走出了國(guó)門。比如，豪森藥業(yè)的第三代EGFR-TKI（肺癌靶向藥的一種）藥物阿美樂(lè)、銀谷制藥用于治療過(guò)敏性鼻炎的鼻噴霧劑必立汀、凱因科技的國(guó)產(chǎn)1類丙肝新藥可洛派韋、三生國(guó)健的賽普汀、智飛生物用于結(jié)核病診斷的融合蛋白宜卡……
海外對(duì)中國(guó)藥物的認(rèn)可，直接體現(xiàn)在“真金白銀”的合作上。2020年8月，中國(guó)信達(dá)生物宣布與美國(guó)禮來(lái)制藥擴(kuò)大達(dá)伯舒（○內(nèi)加“R”）（信迪利單抗注射液）的戰(zhàn)略合作，授予禮來(lái)信迪利單抗在中國(guó)以外地區(qū)的獨(dú)家許可，合作費(fèi)用超過(guò)10億美元；2020年9月，中國(guó)天境生物自主研發(fā)、用于治療多種癌癥的創(chuàng)新型CD47單克隆抗體，以最高可達(dá)19.4億美元的金額，將大中華區(qū)以外的國(guó)家及地區(qū)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化的許可權(quán)授予美國(guó)艾伯維公司；2020年10月，基石藥業(yè)將舒格利單抗及CS1003兩款腫瘤免疫治療藥物授權(quán)美國(guó)EQRx公司，用于在中國(guó)以外地區(qū)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，合作費(fèi)用最高可達(dá)13億美元……
瑞士諾華制藥全球藥品開(kāi)發(fā)負(fù)責(zé)人兼首席醫(yī)學(xué)官蔡正華認(rèn)為，中國(guó)新藥研發(fā)已經(jīng)進(jìn)入到真正以原研藥物創(chuàng)新為引領(lǐng)的發(fā)展階段。
開(kāi)展以中國(guó)為主的全球臨床研究
在北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)沈琳教授看來(lái)，中國(guó)創(chuàng)新藥物走到今天，來(lái)自于多年的積累。
沈琳表示，上世紀(jì)九十年代初她第一次參與臨床試驗(yàn)時(shí)，方式還非常原始；逐漸的，中國(guó)醫(yī)生開(kāi)始參加國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)的臨床研究；再后來(lái)，越來(lái)越多成為臨床研究牽頭人。如今，沈琳在內(nèi)的許多專家，已經(jīng)成為一些創(chuàng)新藥物全球臨床試驗(yàn)的牽頭人，參與到全球新藥的研發(fā)過(guò)程中。沈琳作為消化道腫瘤領(lǐng)域的中國(guó)研究者，由她牽頭的“RATIONALE 302”研究，已經(jīng)成為首個(gè)取得食管鱗癌陽(yáng)性結(jié)果的全球研究。
沈琳認(rèn)為，大量海歸人才回到中國(guó)，以及大量跨國(guó)企業(yè)及其專業(yè)人員將重點(diǎn)放到中國(guó)，對(duì)中國(guó)創(chuàng)新藥的發(fā)展有非常大的促進(jìn)作用。
百濟(jì)神州總裁吳曉濱正是這一過(guò)程的見(jiàn)證者。這位生物醫(yī)藥的海歸人才曾任職于多家跨國(guó)藥企，如今成為中國(guó)創(chuàng)新藥物的重要參與者，見(jiàn)證、參與了中國(guó)制藥水平的迅猛提升。
在接受記者采訪時(shí)，吳曉濱指出，經(jīng)過(guò)多年積累后，中國(guó)創(chuàng)新藥在近幾年迅速發(fā)展，讓國(guó)外創(chuàng)新藥不再一邊獨(dú)大。尤其在迭代創(chuàng)新方面，中國(guó)有非常強(qiáng)大的實(shí)力，新產(chǎn)品層出不窮，大大緩解了看病貴、看病難的老問(wèn)題。“現(xiàn)在凡是國(guó)外有的新藥，我們要么已經(jīng)研發(fā)出來(lái)了，要么兩三年內(nèi)肯定可以。”
吳曉濱認(rèn)為，有兩點(diǎn)變化至關(guān)重要。一是創(chuàng)新藥的專利不再是美國(guó)、歐洲等發(fā)達(dá)國(guó)家專屬，中國(guó)已經(jīng)擁有大量專利；二是如今中國(guó)藥物是按照國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)（ICH）的標(biāo)準(zhǔn)來(lái)研發(fā)的，這是世界統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)，證明中國(guó)藥品與歐美相比一點(diǎn)都不差。
在中國(guó)獲得廣泛認(rèn)可的創(chuàng)新藥，也正越來(lái)越多走向世界。
作為消化道腫瘤專家，沈琳認(rèn)為，中國(guó)人研究創(chuàng)新藥物，具有強(qiáng)烈的現(xiàn)實(shí)意義。比如中國(guó)高度重視消化系統(tǒng)腫瘤中的食管癌、胃癌、肝癌等的治療，開(kāi)展以中國(guó)為主的全球臨床研究，大大幫助了中國(guó)患者，更為世界做出了中國(guó)貢獻(xiàn)。
沈琳說(shuō)，在實(shí)踐中，中國(guó)制藥企業(yè)會(huì)更多關(guān)注中國(guó)人群的需求，相關(guān)藥物研發(fā)成功后，也在從中國(guó)走向世界。反過(guò)來(lái)，這倒逼了跨國(guó)企業(yè)基于中國(guó)的臨床需求和醫(yī)療市場(chǎng)做研發(fā)。
以抗PD-1/PD-L1單抗（癌癥免疫治療的一種）藥物為例，最早進(jìn)口藥在國(guó)內(nèi)售價(jià)每年都要50萬(wàn)元左右，在百濟(jì)神州、恒瑞制藥、信達(dá)藥業(yè)、君實(shí)生物等多家國(guó)內(nèi)藥企制造出自己的產(chǎn)品后，伴隨著醫(yī)保談判，相關(guān)進(jìn)口藥物出現(xiàn)了大幅降價(jià)，甚至有些藥物不到10萬(wàn)元即可終生使用，大大減輕了患者負(fù)擔(dān)。
